重型再生障碍性贫血临床发病急，贫血呈进行性加重，常伴有严重感染及内脏出血。因外周血血细胞下降速度快，针对于重症再障的治疗最常提到的就是骨髓移植来逆转骨髓病态衰竭的问题。
但对于经济能力有限以及不适合、不想移植的重型再障病友来说，除了移植还能用什么药？重型再生障碍性贫血的治疗以支持治疗、针对发病机制治疗及对症治疗为主。
针对发病机制治疗
免疫抑制剂是治疗重度再障的首选药物，主要有抗淋巴/胸腺细胞球蛋白（ALG/ATG）和环孢素。前者主要用于重型再障，后者适用于全部再障，两者可以联合使用组成强化免疫抑制方案。也有医生使用环磷酰胺等治疗再障。
此外还可开展促造血治疗，比如雄激素就适用于全部再障，是基础促造血药物。主要不良反应有肝功能损害、男性化等。造血生长因子特别适用于重型再障。常在免疫抑制治疗重型再障后使用，使用3个月以上最佳。
再障口服药治疗指南中还包括艾曲波帕，这是一种新型药物，是一种血小板受体激动剂，适用于新诊断重型再障或者复发难治重型再障。
对于副作用明显的药物，也可配合针对性的中医药辨证治疗，针对不同病症的人要用不同的药，才能有利于病人病情康复。同时提高一个好的抗病能力也有助于再障造血的恢复以及免疫屏障的完善，不容易发展。
综上，对于不适合或者不想移植的重型再障患者，建议先用西药控制病情，配合改善整体免疫的针对性中医药，两者互补，逐步稳定病情，甚至康复后停药，恢复正常的生活。但对于不适合药物或是药物一线方案效果非常差的情况下，可以尽快着手准备移植的打算。
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